Dyne Therapeutics是一家旨在为遗传性神经肌肉疾病患者提供功能性改善的临床阶段公司，近日宣布启动名为HARMONIA的三期临床试验。该试验旨在评估候选药物zeleciment basivarsen（DYNE-101）对1型强直性肌营养不良症（DM1）患者的疗效。试验设计将于2026年3月11日在肌肉疾病协会临床与科学会议上公布。
Dyne公司首席医疗官Doug Kerr博士表示："我们很高兴能为强直性肌营养不良症的临床研究领域做出贡献。"他解释说，HARMONIA试验将是一个展示zeleciment basivarsen潜在益处的重要机会。该研究是与美国食品药品监督管理局（FDA）合作设计的，并将具有临床意义的功能性测量指标作为主要评估要素。
HARMONIA是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，旨在评估多系统疗效、安全性和耐受性。计划共招募150名16岁及以上的参与者，他们将每8周接受一次6.8毫克/千克的药物或安慰剂治疗。主要疗效终点是第49周时"5次坐立测试（5xSTS）"的变化。该测试反映了DM1的核心损伤领域，包括下肢力量、平衡和躯干力量。
ADN-101是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的治疗方法，旨在为DM1患者提供功能性改善。该药物通过减少毒性核糖核酸发挥作用，并已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格认定和快速通道资格认定。
目前，这项获得积极评价的研究有望为DM1患者带来巨大帮助。
