Dyne Therapeutics近日启动了针对1型强直性肌营养不良症（DM1）的z-basivarsen三期HARMONIA试验。这项全球性随机双盲试验将招募约150名16岁及以上参与者，以6.8mg/kg的起始剂量或安慰剂每8周给药一次，持续48周。主要终点是第49周时五次坐立测试的测量结果。次要评估指标包括肌肉功能、中枢神经领域、患者及临床医生报告结果，这些数据经与FDA协商，将用于支持新药申请。
Dyne还报告了针对杜氏肌营养不良症的z-rostudirsen一期/二期DELIVER试验的24个月心肺分析结果。与自然衰退预期相比，24个月期间在用力肺活量占预计值百分比、胸围变化、左心室射血分数等方面均显示出改善。安全性数据显示主要为发热和头痛等轻度不良事件。该研究结果已在2026年MDA临床与科学会议上公布。
此外，在公布2025年第四季度及全年业绩时，公司宣布了z-rostudirsen的积极临床结果，并计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请。公司表示截至年底持有11亿美元现金，运营资金可支持至2028年第一季度。
管理层将参加多场投资者会议，网络直播可在Dyne投资者关系及新闻网站获取。另有关于杜氏肌营养不良症、1型强直性肌营养不良症及庞贝病的演讲安排。
2026年1月20日，公司宣布日本厚生劳动省授予z-basivarsen针对1型强直性肌营养不良症的罕见病药物认定。此举可能为其带来最长10年的市场独占期。
公司亦有高管任命。2025年12月23日，Vikram Karnani被任命为董事，其商业经验将支持Dyne的商业化进程。
最后，公司于2025年12月11日宣布通过公开发行股票募集约4.25亿美元收益。所有股份均由Dyne出售，并曾提供超额配售选择权。
