Dyne Therapeutics的DMD治疗药物，凭借积极的临床试验结果备受瞩目

Dyne Therapeutics公司近日公布了其正在进行的DELIVER临床试验的重要新增数据。该公告包含了针对可外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症患者进行的zeleciment rostudirsen药物1/2期研究的积极结果，并以海报形式在奥兰多举行的肌肉营养不良协会临床与科学会议上展示。

Dyne公司首席医疗官Doug Kerr博士强调了这些研究结果的价值，指出zeleciment rostudirsen除了改善肌肉功能外，还可能为DMD患者带来其他潜在益处。特别是心脏和肺功能的改善是值得注意的结果，他解释道，Dyne公司的FORCE平台具备向多种肌肉和中枢神经系统递送药物的差异化能力，从而产生了这些积极结果。

与历史心脏和肺功能自然病程数据相比，在DELIVER试验中接受zeleciment rostudirsen治疗的患者在24个月内，包括FVC%p在内的多项指标均显示出改善趋势。尤其是被视为心脏功能早期信号的圆周应变和左心室射血分数，随着时间的推移而改善，这与历史预期相反。

安全性方面也获得了积极数据。在DELIVER研究中接受长达36个月随访的86名参与者中，绝大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，未观察到严重不良事件。

DELIVER临床试验是一项全球性随机、双盲、安慰剂对照研究，重点评估zeleciment rostudirsen的安全性、耐受性和有效性。20mg/kg剂量被选用于扩大入组，旨在支持其在美国的加速批准提交。Dyne公司持续致力于DMD相关的研究与发展，并强调了其为患者提供功能性改善的公司使命。