2026年，AI制药成为AI4S最火热的赛道之一。
全球AI驱动新药临床管线增至179条，9条已进入III期临床。上市公司英矽智能先后“拿下”与施维雅（8.88亿美元）、礼来（27.5亿美元）、SK生物制药（25亿美元）、武田（6亿美元）四家跨国药企的合作“大单”，自2021年至今，其公开的交易合约总价值累计已超110亿美元，同时也成为今年上半年唯一一家实现盈利的AI制药公司。
AI制药行业正在从“技术验证”走向“商业验证”，未来，融入全球化创新药产业体系是必然方向。
但截止目前，还没有一款由AI发现或设计的药物获得美国FDA的批准上市。如果说AI制药过去几年的核心问题，是证明AI能够参与研发；那么未来几年，行业需要解决的是如何让AI能力真正嵌入创新药研发体系。这不再是单一地拼算法、拼模型、拼数据，而是打通整个行业基础设施的“底座”。
正如Nature Reviews Drug Discovery近期的一篇文献指出的，“AI药物研发目前最大的挑战之一，是如何把已经存在的AI技术能力转化为能够规模化、可持续、被研发人员实际使用的系统。[1]”
这不再是算法或模型的问题，而是如何“整合系统”，只有把这条路修通，AI制药才能彻底跑通规模化、商业化验证，在全球创新药体系立足。
具体该怎么做，谁也没有标准答案。但头部AI制药企业，已经开始寻找生态型基础设施伙伴。
例如，英矽智能在过去2年半里正逐步加深与生态型平台微软的协同合作，提前为解决数据治理、多模型协同和全球化合规等关键挑战“搭桥铺路”，一步步共同探索行业的基础设施到底该怎么建。
AI制药想跑通商业化验证，到底有多难？
以前，新药研发长期受困于“双十定律”：一款创新药往往需要超过十年时间、投入数十亿美元，而最终成功上市的概率依然有限。
AI的出现，让行业看到了一种新的可能——通过对海量生命科学数据进行分析、预测和生成，帮助科研人员更早发现潜在靶点，更高效设计候选分子，并减少研发过程中的无效试错。
从蛋白质结构预测取得突破，到生成式AI进入分子设计，再到越来越多AI辅助研发项目进入临床阶段。过去几年，人工智能正在逐渐改变创新药研发的传统路径，也有越来越多的跨国药企陆续“买单”。
2024年，全球前10大制药企业均已与AI药物研发企业建立合作关系。2025年，据不完全统计，全球AI药物发现相关合作高达120笔，潜在交易价值约297亿美元[2]。
然而，尽管整个行业的营收在涨，但未来的持续性还没得到证明。MNC的首付款本质上是在“买期权”，为AI制药企业未来的产出能力付费。而后续的里程碑付款能否兑现，还要看真正的落地闭环能力。
毕竟，AI进入药物研发领域，从来不是简单增加一个算法工具。
新药研发本身是一个高度复杂的系统工程，从靶点发现，到分子生成，再到实验验证和临床预测，以及最后的上市审批，每一个环节都涉及不同的数据类型、科学问题和专业判断。
换句话说，AI模型本身只是一个“能力模块”，而真正的新药研发流程，需要的是“模型+数据+实验体系+决策流程+人员协作+合规体系”形成一个完整系统。
因此，AI制药走向商业化验证的“深水区”，当下不得不面对几个问题：
第一，分散数据如何统一管理。
生命科学数据和互联网数据完全不同。互联网AI输入大量文本、图片、视频，即可输出预测、生成。但生命科学数据则要复杂得多，AI处理和理解起来也更加困难。
首先是条件依赖性，一个药物分子是否有效，取决于剂量、细胞环境、疾病状态、患者遗传背景，同一个分子在不同条件下可能产生完全不同结果。其次是数据碎片化，关键数据分散在药企实验、医院临床、公共数据库、文献资料等不同场景和来源中，而且格式、标准也不统一，跨主体打通难度极大，AI模型很难直接学习。
结果就是，科研端的疾病模型缺乏真实临床数据持续迭代，AI生成的候选假设无法快速完成闭环验证，出现“生成得越多，失败得越多”的现象。模型学不到“什么不行”，只能反复试错。
此时，如何将实验数据、组学数据、临床数据统一管理，并转化为AI可以理解和调用的信息，是行业规模化发展的关键之一。
第二，如何从单一模型走向多模型协同。
AI制药不存在一个万能模型，不同研发阶段需要不同AI能力。例如，靶点发现阶段，需要用模型A理解疾病机制和生物学关系；分子设计阶段，需要模型B生成和优化化学结构；临床阶段，则需要模型C来结合患者数据预测风险和成功概率。因此，AI制药企业需要的是一套能够管理和调用不同模型的研发体系。
这一趋势已经成为行业共识。
正如麦肯锡的行业研究报告中指出，“制药行业真正落地生成式AI，并不取决于选择某一个大模型，而需要构建能够连接内部知识库、专业数据和具体研发场景的“智能层”（intelligence layer）。[3]
第三，从实验室走向产业应用的合规挑战。
AI制药企业要跑通商业化、规模化验证，不只是能否发现新的候选药物，更是能否将AI能力交付给全球药企，并进入真实商业研发流程。
这意味着，AI系统必须解决一系列产业化问题——数据是否安全？模型结果是否可解释？研发过程是否符合监管要求？如何支持跨地区、跨团队协作？
这些问题对于传统互联网AI公司可能并不突出，但对于强监管属性的生命科学行业，却是决定商业化成败的关键。
AI制药企业的商业机会来自与全球药企合作、输出AI研发平台、支持外部研发项目，交付时怎样做到安全、合规，如何开拓全球部署能力，会成为商业化的重要基础。
而以上这三个挑战的共同点在于，它们都不是AI公司单靠技术能解决的问题。数据需要跨主体打通，实验需要连接计算和湿实验，药物上市审批的合规性需要与药企、监管方共同探索。
这些问题指向同一个答案：AI制药的下一阶段，不再是单打独斗拼模型有多强，而是一家企业能否联合外部力量，为自己搭建起整个适合继续生存挑战的系统“底盘”。
微软在做什么？——不是卖工具，是搭底座
正如上文所说，如今AI制药企业面对的问题，已经从“有没有AI能力”“AI是不是真的有效”，变成“如何让AI能力稳定、高效、进入全球化新药研发体系”。此时，考验的是技术能力×组织协同×基础设施的共同运转。
这也是英矽智能与微软合作的产业背景。微软不参与药物研发决策，但它通过云计算、AI开发平台和数据基础设施能力，为AI制药企业提供支撑大规模研发的基础设施“底座”。
简单来说，如果英矽智能解决的是“AI如何帮助科学家发现药物”，那么微软解决的就是“如何让AI制药研发体系稳定、高效地运行，服务全球药企”。微软并不是一家单纯提供算力的云服务公司，而是在打造覆盖计算资源、数据管理、AI模型、应用开发和企业部署的一整套AI平台。
微软对于AI制药企业的“底盘”支持能力，主要可以分为四个层面：
第一层，是帮助企业应用、开发和管理AI应用的平台。
过去，企业使用AI往往需要自己搭建模型环境、连接数据、开发应用。而微软推出了一个专门帮助企业调用不同AI模型、开发AI应用、管理模型运行并将AI能力部署到实际业务场景的平台“Microsoft Foundry”。
Microsoft Foundry的模型目录涵盖超过1,900个模型，来自微软、OpenAI、Anthropic、Meta、Mistral、xAI、DeepSeek等，所有模型在Microsoft Azure的安全框架下运行，接受统一治理与合规管理。这解决了AI制药企业需要多模型灵活协同，而非依赖单一模型的实际需求。
第二层，是帮助企业处理和利用复杂数据的数据基础设施；
微软有一套统一的数据分析平台“Microsoft Fabric”，可以帮助企业整合来自不同来源的数据，并在同一个环境中完成数据管理、分析和AI应用开发，它解决了“如何让企业内部的数据连接起来”的问题。
与此同时，微软云上的数据分析和人工智能计算平台“Azure Databricks”，则负责搞定“如何处理复杂数据”的难题，它主要用于处理大规模数据、进行机器学习开发，并帮助企业将数据转化为AI模型可以使用的信息。
药物研发对错误的容忍度极低，一个AI生成的分子如果无法解释设计逻辑、无法追溯训练数据来源，在临床申报阶段就会被监管机构质疑。而Azure Databricks与Microsoft Fabric两者协同，前者帮助企业整合来自不同系统的数据资产，后者面向更复杂的数据工程、机器学习和大规模计算任务，能共同构建跨地域、跨业务部门的数据统一管理架构。
目前，基于Azure Databricks的GxP合规数据湖仓已在制药行业落地，用于管理受监管流程中的实验数据，帮助AI制药企业把散落各处、标准格式都不统一的数据理成一条线，持续反馈给AI模型。形成：数据产生→模型学习→研发决策→新数据反馈的闭环。
△英矽智能LifeStar2全自动化实验室（图片来源：英矽智能官网LabClaw系统报道）
而这个闭环，正是AI制药企业建立长期竞争力的关键。
第三层，是支撑这些AI系统稳定运行的云计算底座。
微软的云计算平台“Microsoft Azure”，为企业提供计算、存储、安全和全球化部署能力，在于AI制药企业的合作中相当于“基础设施底座”的角色。
AI模型训练和运行需要大量计算资源。尤其是在生命科学领域，蛋白结构预测、分子模拟、多组学分析等都需要巨大的计算能力。
简单理解，Azure提供“算力底座”，Fabric和Databricks负责“数据底盘”，Foundry负责“AI应用层”，三者共同构成微软面向企业的AI基础设施体系，使AI能力能够从实验室中的模型，进一步进入真实的研发流程。
最后的第四层则是合规体系，也是AI制药项目出海的信任基石。
微软全球布局70余个数据中心，满足GDPR、HIPAA等数据主权与合规要求。Azure通过了SOC 1/2审计认证和ISO 27001等质量与信息安全认证，并发布了GxP评估指南，为受监管的生命科学工作负载提供现成的合规基础，能让MNC信得过、敢买单。
△在微软西雅图总部的”体验中心一号”，工作人员现场展示由AI模型驱动的“数字研究员”。
总地来说，微软在AI制药中的价值不是提供了“更好的AI”，而是提供了一个让AI制药公司的研发成果“可被信任、可被审计、可被交付”的系统底座。
英矽智能与微软，产业协同的合作样本
英矽智能与微软的合作，对行业的提示是——AI制药公司如何借助外部系统，把AI能力转化为可持续进行全球交付的商业成果。
△2026年9月，Rentosertib（ISM001-055）III期临床试验GENESIS-IPF-3在北京协和医院完成首例患者给药（图片来源：英矽智能官网）
英矽智能是全球AI制药领域较早探索“端到端AI驱动药物研发”的代表企业，其本身一直在试图解决的整个药物研发全链条的问题，即从疾病机制理解、潜在靶点发现，到候选分子设计，再到临床开发阶段的预测和优化，而非某个单一环节的提效。
其最受行业关注的案例，是全球首创（first-in-class）AI药物Rentosertib。英矽智能利用自主研发的AI平台发现了特发性肺纤维化（IPF）的潜在治疗靶点TNIK，并利用生成式AI药物设计平台Chemistry42完成候选分子设计，最终推动候选药物Rentosertib进入临床阶段，目前已进入Ⅲ期临床试验。
该项目的研究成果先后发表于《Nature Biotechnology》和《Nature Medicine》，成为AI辅助发现和设计药物进入临床验证的重要案例。其中，仅用18个月便完成从靶点发现到临床前候选化合物提名，全程筛选测试78个分子，大大突破了传统药物发现阶段的时间瓶颈。
在这一过程中，英矽智能自身已经建立起覆盖多个研发环节的AI工具体系：
PandaOmics用于利用多组学数据发现和评估潜在药物靶点。
Chemistry42用于生成式药物设计。
InClinico用于预测临床试验成功概率。
DORA协同加速学术论文、专利等专业科研文档的撰写。
这些平台分别解决了AI进入药物研发不同环节的问题。
但随着业务扩大，英矽智能需要面对新的挑战。如何让这些AI能力服务更多研发项目？如何支持更多全球药企客户？如何让不同AI工具形成协同？
于是，英矽智能在去年6月正式成为微软全球医疗健康行业合作伙伴，双方围绕云基础设施、生成式AI与行业智能化展开深度协作。
双方合作后的第一步，是英矽智能将Chemistry42、DORA等核心平台部署在Azure上，这意味着其面向全球客户的研发交付从第一天起，就跑在满足跨国药企合规要求的基础设施之上。
不过，这还只是开始。英矽智能在半年后的合作直接更进一步——从“用微软的云”变成“和微软一起建东西”。
2026年1月，英矽智能在微软支持下推出DORA社区版，采用Apache 2.0开源许可，在Microsoft Foundry技术加持下，DORA可与O3 Deep Research等模型集成，用户可通过Microsoft Marketplace直接部署。
不仅如此，英矽智能还完成了将自研的多模态基础模型Nach01在Microsoft Discovery平台的部署，覆盖合成路线预测、ADMET性质预测等上百种任务。
在英矽智能自身的AI体系里，Nach01实现了自然语言处理与先进化学智能的创新结合，PandaOmics负责“找靶点”，Chemistry42负责“造分子”，InClinico负责“预测临床成败”，DORA写学术文档Nach01正式登陆微软Discovery平台后，使用团队可以在平台内注册，并将其与各类计算工具无缝对接，自主构建AI驱动工作流、按需执行定制化流程。例如，一套端到端的工作流配置可以从基于结构的设计步骤开始：首先调用Nach01针对选定的生物靶点生成候选分子，随后进行ADMET性质预测，再将结果传递给QSAR模型或自由能计算等附加评分工具，最终完成下游分析和可视化——所有任务均可整合在同一定制化工作流程中。这种方法有效弥合了AI模型和日常研发实践之间的断层，将以往以来手动串联的分子生成、性质预测和数据分析，转变为团队可协同共享、持续优化、且具备可管理性和可重复性的标准化工作流。这直接回应了第一部分的问题——AI设计的分子需要有可追溯、可复现的验证环境，才能真正进入药物研发的下一环节。
△英矽智能AI工具体系，底层基础模型为上层四个平台提供多模态理解与推理能力（图片来源：英矽智能公开资料）
DORA开源和Nach01集成，也标志着二者合作从“基础设施支撑”走向“能力共建”。英矽智能拥有AI药物研发算法、生物医学知识和药物研发经验，而微软提供AI应用开发平台、数据基础设施、云计算能力等，双方结合，解决的是AI制药商业化阶段最核心的问题——如何让AI研发能力从实验室中的技术工具，变成能够服务全球药企、支持持续创新的产业基础设施。
这就好比，英矽智能出行业know-how，微软出模型、算力和渠道，双方一起把AI制药的门槛降下来。
这实际上体现了AI制药行业正在发生的一种商业模式变化。过去，AI制药企业与科技公司的关系更多是“采购技术”。未来，双方关系可能变成共同构建下一代药物研发体系。
这种合作模式也反映出一个更大的趋势——AI制药正在从“技术创新阶段”进入“产业协同阶段”。未来，AI可能不会替代传统药企，而是重构创新药研发链条。
从AI4S的视角来看，AI制药真正的价值，不只是让某一个药物研发周期缩短。更重要的是，它正在改变创新药诞生的方式。过去，药物研发依赖大量实验和经验积累。未来，研发体系将越来越依赖数据、模型、算力和科学知识的协同。
因此，AI制药下一阶段的竞争，本质上是一场产业基础设施竞争。谁能够建立连接科学、AI和产业的完整体系，谁才更可能成为未来全球新药研发生态体系中的关键参与者。
[1] 2026年8月7日，Nature Reviews Drug Discovery，Artificial intelligence in drug discovery — what it is, where we stand and the path forward，Andreas Bender, Morgan C. Thomas, Jack W. Scannell et al.
[2] 2025年12月1日，Biopharma Dealmakers，Biotech trends driving the deals of 2025，Emma Dorey
[3] 2025年1月10日，McKinsey & Company，Scaling gen AI in the life sciences industry，Chaitanya Adabala Viswa、Dandi Zhu、Delphine Zurkiya、Joachim Bleys
图片来源｜企业供图
